一、GLP-1受体激动剂的“多重获益”时代

核心内容：GLP-1类药物从降糖药演变为高效的减肥药，并被证实具有明确的心血管和肾脏保护作用，打破了“降糖-减重-护心护肾”之间的壁垒，开启了代谢性疾病综合管理的新范式，是药物研发史上里程碑式的突破。在GLP-1基础上，“双靶点/三靶点”激动剂也已进入临床。

二、创新药物获批

核心内容：诺和诺德公司的依柯胰岛素注射液（诺和期®）作为全球首个胰岛素周制剂，以及司美格鲁肽片（诺和忻®）作为首个GLP-1受体激动剂口服降糖药，已在中国上市，为糖尿病治疗带来了更大便利。每周一次基础胰岛素(icodec等)和周制合剂：从"每天打"到"每周打"。周制"二合一":lcoSema(icodec+semaglutide周制合剂)正在开发，目标是一周一针同时搞定降糖和减重/心血管获益。

三、1型糖尿病免疫预防时代：Teplizumab延缓发病

核心内容：Teplizumab是首个被FDA批准用于延缓1型糖尿病临床发病的免疫治疗药物，可将高危人群从无症状的"前期"推迟到需要胰岛素治疗的时间。2025年EMA（欧洲药品管理局）也给出正面意见，推荐在欧洲批准同类适应证，标志着1型糖尿病从"只能等病来"逐步迈向"可主动延缓"。

四、干细胞与基因编辑胰岛移植技术：迈向糖尿病“功能性治愈”的通用型细胞疗法

核心内容：人多能干细胞的无限分化潜能与CRISPR等基因编辑技术的精准改造能力相结合，创造出一种不受免疫排斥的“通用型”功能性胰岛细胞，用于根治性治疗。多个团队（如Vertex Pharmaceuticals的VX-880项目）已开展了干细胞来源胰岛细胞的临床试验。早期病例报告显示，接受治疗的严重1型糖尿病患者已成功脱离外源胰岛素超过2年，血糖控制达到非糖尿病水平。这证明了干细胞胰岛在人体内的长期有效性和安全性。

五、一次静脉给药的基因编辑降脂疗法：PCSK9基因"永久降 LDL"

核心内容：VERVE-101是首个进入人体试验的体内碱基编辑药物，通过单次静脉输注在肝细胞内永久"关掉"PCSK9基因，从而长期降低LDL-C。动物实验和早期人体数据提示， PCSK9和LDL-C可长期下降数十个百分点，目前以家族性高胆固醇血症为主要人群。

六、代谢相关脂肪性肝病(MASH)药物时代开启

核心内容:2024年，THR-选择性激动剂resmetirom(Rezdiffra)成为首个获 FDA批准的MASH/NASH药物，基于 MAESTRO-NASHIII期试验，其在促进NASH 消退和改善肝纤维化方面均优于安慰剂。  2025年Wegovy(semaglutide)又以GLP-1药物的身份获得 MASH的加速批准，标志着"减重+肝病"一体化治疗的趋势。  

七、内分泌肿瘤的精准靶向与免疫治疗：以 RET靶向为代表

核心内容：选择性RET抑制剂 selpercatinib,pralsetinib在RET突变髓样甲状腺癌和 RET融合阳性分化型甲状腺癌中显著延长无进展生存和客观缓解率，已经被多个指南推荐为一线或重要治疗选项。 肾上腺皮质癌，神经内分泌肿瘤等在内的多种内分泌相关肿瘤，正在尝试以PD-1/PD-L1抑制剂为基础的免疫联合方案，但总体疗效尚有限，仍处于探索阶段。 

八、甲状腺眼病治疗新药

核心内容：针对甲状腺相关眼病的靶向药物替妥尤单抗（TEPEZZA®）的推出，为这一复杂疾病提供了有效的治疗手段。

九、高危骨质疏松治疗升级：骨形成抗体和新型促骨药物

核心内容：Romosozumab：作为抗Sclerostin抗体，能够一边促进骨形成，一边抑制骨吸收。最新系统综述和真实世界研究证实，其在增加骨密度和降低椎体，非椎体骨折风险方面优于多数传统方案，被认为是"高危骨质疏松最强起始药物。

十、全自动或混合闭环胰岛素输注系统("人工胰腺")

核心内容：自动胰岛素输注(AID)系统能显著提高1型糖尿病患者的血糖达标时间(TIR)，降低低血糖发生率。NEJM报道的妊娠1型糖尿病闭环治疗试验表明，闭环系统在妊娠期也能改善血糖控制，提高孕期安全性。