一、干细胞来源与重编程的革新

核心进展：首次用化学小分子将人血液细胞重编程为多能干细胞。

关键团队/期刊：邓宏魁团队/《Cell Stem Cell》。

核心价值：解决了细胞来源的瓶颈、降低了基因编辑带来的风险，有望大幅降低制备难度与成本。

二、干细胞生产工艺与成本控制的突破

核心进展：规模化3D细胞制造技术成功支撑我国首款干细胞新药上市。

关键团队：清华大学杜亚楠团队。

核心价值：解决了干细胞药物规模化、标准化生产及成本控制的核心工艺问题。

三、CAR-T细胞治疗新范式

核心进展：CAR-T疗法从肿瘤治疗拓展到自身免疫病/神经系统疾病。

治疗疾病：系统性红斑狼疮、多发性硬化。

核心价值：实现了从“免疫抑制”到“免疫重置”的治疗范式转变。

四、体内基因编辑与细胞原位改造

核心进展：利用LNP递送系统，在体内直接编辑造血干细胞或编辑T细胞。

治疗疾病：β-地中海贫血、肿瘤。

核心价值：实现β-地中海贫血“免供体”、“免移植”治疗，或建立体内持久的免疫细胞“工厂”。

五、 “类器官”——疾病研究与药物研发的“试金石”

“类器官”技术迭代：全球首个基于肝脏类器官芯片明场图像的AI模型，用于精准预测药物肝毒性；血管化类器官芯片被用于构建复杂的肿瘤免疫微环境模型；化学成分明确的结直肠癌患者来源类器官系统，能稳定保留癌细胞的胎儿样特征，用于研究肿瘤进展和耐药性。

监管路径根本性突破：美国FDA首次批准完全基于人类血管化类器官疗效数据的新药临床试验。

核心价值：推动类器官等非动物模型替代传统动物实验在药物筛选中的应用。

六、“类器官”——迈向再生医学的临床移植

大尺寸类器官构建：通过模拟肌腱发育微环境，成功构建出长度超3厘米、可自组装移植的肌腱类器官，在动物模型中有效促进高质量再生。

关键团队：浙江大学茵梓教授、陈晓教授团队/《Advanced Science》。

核心价值：从“微观”到“宏观”的根本性转变，标志着类器官技术向临床移植迈出了实质性一步。

七、异体iPSC来源细胞的临床尝试

核心进展: 异体iPSC来源血小板完成全球首例临床输注；异体小胶质前体细胞移植治疗罕见脑病。

治疗疾病/目标：解决血小板短缺、罕见溶酶体贮积症。

核心价值：提供“即用型”、“货架式”细胞产品，避免个体化定制局限。同时，推动了异体iPSC来源细胞的研究与临床应用。

八、全新的CAR-T细胞靶向策略

核心进展：提出靶向器官纤维化细胞的全新CAR-T治疗范式。

关键团队/期刊：山东大学易凡团队/《Cell Stem Cell》。

核心价值：为治疗慢性肾病等纤维化疾病提供了全新思路，为CAR-T细胞靶点提供了新方向。

九、代谢影响干细胞功能的新突破

核心进展：首次绘制造血干细胞代谢图谱，发现胆碱对维持干细胞年轻态的关键作用。

关键团队/期刊：马克斯·普朗克研究所/《Nature Cell Biology》。

核心价值：为通过营养或代谢干预维持干细胞功能提供了新靶点。

十、力学特征赋能免疫细胞新靶点

核心进展：力学—免疫协同疗法增强白血病治疗。

关键突破/机制：靶向白血病干细胞力学特性，增强NK细胞疗效。

主要疾病领域：急性髓系白血病（AML）。

核心价值：为免疫细胞治疗白血病提供了新靶点和新方向。