一、肿瘤精准治疗迈入“细分亚型”时代

2025年，肿瘤靶向治疗的核心进展体现在对特定驱动基因亚型的深度攻坚。年内，全球监管机构批准了多款针对既往难治或罕见突变的新药。例如，针对KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的联合疗法（Avutometinib与Defactinib）获得批准。这些进展标志着肺癌、卵巢癌等实体瘤的治疗正式进入基于更精细分子分型的“精准打击”新阶段。

参考文献：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-combination-avutometinib-and-defactinib-kras-mutated-recurrent-low

二、非阿片类镇痛药开启全新机制时代

疼痛管理领域迎来新突破：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由福泰制药研发的新药苏泽曲林（Suzetrigine，商品名JOURNAVX）上市，用于治疗成人中重度急性疼痛。该药物是全球首个选择性抑制外周神经NaV1.8钠离子通道的抑制剂。通过精确阻断疼痛信号在外周神经的传递，它能够在不影响中枢神经系统的情况下有效缓解疼痛，避免了传统阿片类药物的成瘾、呼吸抑制等风险。苏泽曲林的上市，为急性疼痛管理提供了一种全新生物学策略的非阿片类选择。

参考文献：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-non-opioid-treatment-moderate-severe-acute-pain

三、罕见病治疗迎来多元化突破性疗法

2025年是罕见病药物研发的丰收年，多种全新作用机制的疗法获得批准。获批的疗法覆盖了神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）、血友病、遗传性血管性水肿（HAE）、弥漫性中线胶质瘤等多种疾病。其中尤为引人注目的是全球首款线粒体靶向疗法Elamipretide（用于巴思综合征）的获批，它代表了针对细胞能量工厂缺陷性疾病的全新治疗范式。此外，多款采用小干扰RNA（siRNA）技术的药物（如用于血友病的Fitusiran和用于HAE预防的Donidalorsen）也成功上市，实现了从“治疗症状”到“源头预防”的转变。

参考文献：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-treatment-barth-syndrome

四、中国创新药实现从“跟跑”到“并跑”的历史性跨越

2025年，中国创新药企在全球舞台上取得了里程碑式的成就，国产抗肿瘤药物舒沃替尼、依沃西单抗等相继在国外获批或上市。标志着中国自主研发的肺癌靶向药首次成功出海。这一系列突破的背后，是中国药企在抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体等前沿技术平台的全面发力，以及敢于在设计严谨的国际多中心临床试验中，与现有标准疗法进行“头对头”比较并展示更优疗效的研发自信。

参考文献：Wang M,et al.Sunvozertinib for patients in China with platinum-pretreated locally advanced or linkstatic non-small-cell lung cancer and EGFR exon 20 insertion mutation (WU-KONG6): single-arm, open-label, multicentre, phase 2 trial[J]. The Lancet Respiratory Medicine, 2024, 12(3): 217-224.DOI: 10.1016/S2213-2600(23)00379-X

五、 新机制口服抗生素获批上市

为应对日益严峻的抗生素耐药性危机，全新机制口服抗生素Gepotidacin (Blujepa)获FDA批准用于治疗包括由耐药菌引起的单纯性尿路感染。Gepotidacin是一种三氮杂苊烯类抗菌药物，可抑制Ⅱ型拓扑异构酶，包括细菌拓扑异构酶Ⅱ和拓扑异构酶Ⅳ，从而诱发在复制进程的DNA发生单链断裂，进而达到杀死细菌的目的。作为全新类别的口服抗生素，Gepotidacin为对抗耐药菌感染提供了重要的新武器。

参考文献：WAGENLEHNER F et al. Oral gepotidacin versus nitrofurantoin in patients with uncomplicated urinary tract infection (EAGLE-2 and EAGLE-3): two randomised, controlled, double-blind, double-dummy, phase 3, non-inferiority trials [J]. Lancet, 2024, 403(10428): 741–55. DOI: 10.1016/S0140-6736(23)02196-7

六、肿瘤免疫治疗实现剂型革新

帕博利珠单抗皮下注射剂型获批上市，是肿瘤免疫治疗在给药方式上的一项新突破。它将此前每次长达30分钟以上的静脉输注过程，大幅缩短至仅需1-2分钟即可完成。主要得益于其配方中加入了重组人透明质酸酶变体，该成分能暂时降解皮下组织的透明质酸，降低组织粘度，从而促进大剂量单抗药物的快速扩散和吸收，确保了皮下给药能达到与静脉输注相当的生物利用度。该革新极大提升患者治疗便捷性和舒适度，是生物制剂给药方式的重要进步。

参考文献：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-subcutaneous-injection

七、儿童传染病预防获得长效单剂量保护方案

在儿童预防医学领域，2025年一项重要进展是针对呼吸道合胞病毒（RSV）的被动免疫方案。长效单克隆抗体Clesrovimab（商品名ENFLONSIA）获批用于预防新生儿及婴儿的RSV相关下呼吸道疾病。该疗法采用创新的固定剂量设计（单次注射105毫克），能为婴儿提供覆盖整个RSV流行季节的保护，且无需根据体重调整剂量，简化了临床使用流程。这是首个针对婴儿的单剂量RSV预防性抗体，为婴幼儿建立了强大的免疫盾牌。

参考文献：ZAR H J, SIMõES E A F, MADHI S A, et al. Clesrovimab for Prevention of RSV Disease in Healthy Infants [J]. N Engl J Med, 2025, 393(13): 1292–303.DOI: 10.1056/NEJMc2506107

八、自身免疫性疾病迈入口服精准靶向治疗新阶段

2025年，慢性自发性荨麻疹（CSU）的治疗迎来了首个口服靶向疗法。FDA正式批准了Remibrutinib（Rhapsido®）上市。该药是全球首个用于CSU的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。它通过精确阻断BTK这一关键信号节点，从上游抑制肥大细胞释放组胺等炎症介质，从而控制荨麻疹症状。每日两次的口服给药方式，为对常规治疗反应不佳的患者提供了无需注射、更为便捷且精准的新选择，标志着过敏性疾病治疗进入了一个新时代。

参考文献：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu

九、特发性肺纤维化治疗获突破

新型口服选择性PDE4B抑制剂Nerandomilast获得FDA批准，作为成人特发性肺纤维化（IPF）患者的口服治疗的选择。这是一种全新的作用机制药物，兼具抗纤维化和免疫调节作用，从而减缓IPF患者的肺功能下降。FDA 的批准基于Ⅲ期临床试验（FIBRONEER-IPF研究）52周结果，该研究是IPF领域近十年来首个达到主要终点的Ⅲ期试验。结果表明Nerandomilast能显著减缓患者肺功能（用力肺活量，FVC）的下降，且安全性可接受。Nerandomilast作为一款治疗IPF的创新药物，为IPF患者的治疗开辟了新的方向。

参考文献：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treat-idiopathic-pulmonary-fibrosis

十、新一代靶向药显著提升肺癌脑转移控制能力

中枢神经系统转移是肺癌治疗中的主要难题。2025年获批的新一代ROS1抑制剂他雷替尼（Taletrectinib）在此方面表现出突破性优势。该药物在分子设计上优化了血脑屏障穿透能力，使其在临床研究中，无论是针对初治还是经治的ROS1阳性非小细胞肺癌患者，都表现出强大的颅内病灶控制效果，甚至对部分导致现有药物耐药的突变也有效。这一进展提升了肺癌靶向治疗中长期存在的“脑转移屏障”难题，显著改善了患者的远期预后。

参考文献：Pérol M, Li W, Pennell NA, Liu G, Ohe Y, De Braud F, Nagasaka M, Felip E, Xiong A, Zhang Y, Fan H, Wang X, Li S, Lai RK, Ran F, Zhang X, Chen W, Bazhenova L, Zhou C. Taletrectinib in ROS1+ Non-Small Cell Lung Cancer: TRUST. J Clin Oncol. 2025 Apr 3:JCO2500275. DOI: 10.1200/JCO-25-00275